美國(guó)FDA批準(zhǔn)Ztalmy(加奈索酮)：治療CDKL5缺乏癥(CDD)相關(guān)癲癇發(fā)作的藥物!
Marinus Pharma是一家致力于開(kāi)發(fā)創(chuàng)新療法治療癲癇疾病的制藥公司。近日，該公司宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)Ztalmy（ganaxolone，加奈索酮）口服混懸劑：該藥每天服藥3次，用于2歲及以上患者，治療與細(xì)胞周期蛋白依賴(lài)性激酶樣5（CDKL5）缺乏癥（CDD）相關(guān)的癲癇發(fā)作。
CDKL5缺乏癥（CDD）是一種嚴(yán)重而罕見(jiàn)的遺傳性癲癇，其特征是發(fā)病早，癲癇發(fā)作難以控制，神經(jīng)發(fā)育嚴(yán)重受損。CDD是由位于X染色體上的細(xì)胞周期蛋白依賴(lài)性激酶樣5（CDKL5）基因突變引起，CDKL5基因產(chǎn)生一種對(duì)正常大腦發(fā)育和功能非常重要的蛋白質(zhì)。
值得一提的是，Ztalmy是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的一個(gè)專(zhuān)門(mén)用于治療CDD的藥物。Ztalmy是一種神經(jīng)活性類(lèi)固醇，作為GABAA受體的正向變構(gòu)調(diào)節(jié)劑（positive allosteric modulators，PAM）發(fā)揮作用。
Ztalmy通過(guò)優(yōu)先審查程序獲得批準(zhǔn)。此前，F(xiàn)DA已授予Ztalmy治療CDD的孤兒藥資格（ODD）和罕見(jiàn)兒科疾病資格（RPDD）。隨著此次批準(zhǔn)，F(xiàn)DA頒發(fā)給Marinus一張罕見(jiàn)兒科疾病優(yōu)先審查憑證（PRV），該公司計(jì)劃將其出售變現(xiàn)。
ganaxolone化學(xué)結(jié)構(gòu)式（圖片來(lái)源：Wikipedia.org）
Ztalmy的活性藥物成分為ganaxolone，這是GABAA受體的一種正向變構(gòu)調(diào)節(jié)劑，目前正在開(kāi)發(fā)靜脈和口服制劑，旨在較大限度地?cái)U(kuò)大急性和慢性護(hù)理環(huán)境下成人和兒童患者群體的治療范圍。ganaxolone通過(guò)對(duì)突觸和突觸外GABAA受體的作用，發(fā)揮出抗癲癇和抗焦慮活性。在長(zhǎng)達(dá)2年多的時(shí)間里，ganaxolone已對(duì)1800多名兒童和成人受試者中進(jìn)行了各種不同適應(yīng)癥、治療相關(guān)劑量水平和治療方案的研究。
FDA批準(zhǔn)Ztalmy治療CDD相關(guān)癲癇發(fā)作，基于3期Marigold試驗(yàn)的數(shù)據(jù)。這是一項(xiàng)雙盲安慰劑對(duì)照試驗(yàn)，在101名患者中開(kāi)展。試驗(yàn)中，Ztalmy治療組患者在28天中主要運(yùn)動(dòng)性發(fā)作頻率的中位數(shù)減少了30.7%，而安慰劑組患者減少了6.9%，達(dá)到了試驗(yàn)的主要終點(diǎn)（p=0.0036）。
在Marigold開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展研究中，接受Ztalmy治療至少12個(gè)月的患者（n=48）主要運(yùn)動(dòng)性癲癇發(fā)作頻率中位數(shù)減少49.6%。在這項(xiàng)3期試驗(yàn)中，Ztalmy的耐受性總體良好，安全性與先前的臨床試驗(yàn)一致，常見(jiàn)的不良事件（發(fā)生率≥5%且至少是安慰劑的2倍）為嗜睡、發(fā)熱、唾液分泌過(guò)多、季節(jié)性過(guò)敏。
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